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Perguntas e Respostas
Cerca de 6.500 pessoas no Brasil têm hemofilia. Destas, cerca de 10 a 20% podem desenvolver inibidores (anticorpos) para a terapia de coagulação. As seguintes questões foram preparadas para explicar o significado dos inibidores, como eles afetam a escolha da terapia e como eles podem ser “enganados” de forma que os hemofílicos fiquem aptos para receber tratamentos efetivos. Um glossário é também fornecido neste site para ajudar na definição dos termos relacionados à hemofilia. Essas informações são fornecidas com o intuito de ajudar os pacientes e suas famílias a adquirir uma melhor compreensão da hemofilia e o tratamento correspondente no sentido de facilitar a discussão sobre o tema e sobre questões concernentes à assistência médica.
O que é hemofilia?
Como se contrai a hemofilia?
Quais são os sinais e sintomas da hemofilia?
Como a hemofilia afeta o estilo de vida?
Como a hemofilia é tratada?
O que é um inibidor?
Os inibidores são comuns?
Quem está propenso a desenvolver inibidores?
Como as pessoas descobrem que têm inibidores?
Qual teste é usado para achar inibidores?
Há mais de um tipo de inibidor?
Como os epidódios de hemorragia são tratados em pessoas com inibidores?
O que é o Fator VIIa Recombinante (NovoSeven®)?
De que forma o NovoSeven® é diferente de outros fatores de coagulação?
Quem deve utilizar o NovoSeven®?
Há quanto tempo a terapia com o fator VIIa tem sido usada?
Quão efetivo é o NovoSeven®?
O NovoSeven® é seguro?
Quais as probabilidades de se contrair um vírus com o NovoSeven®?
Quais os riscos de eventos trombóticos (excesso de coagulação)?
Quais os medicamentos que devem ser evitados?
Normalmente, quando ocorre o sangramento, o organismo inicia uma resposta em duas etapas para interromper o episódio. Na primeira, as plaquetas tornam-se viscosas e acumulam-se no local do ferimento formando um tampão de plaquetas. Depois, a coagulação do sangue rapidamente repõe o tampão de plaquetas instáveis com um coágulo de fibrina quimicamente estável. Isso acontece por uma série de reações enzimáticas no sangue envolvendo substâncias chamadas fatores de coagulação. Quando há uma deficiência ou ausência dos fatores VIII ou IX, ocorre uma interrupção no processo de coagulação resultando em uma hemorragia descontrolada que é chamada de hemofilia. Pessoas com falta de fator VIII têm hemofilia A e pessoas com insuficiência de fator IX têm hemofilia B.
Na maioria dos casos a hemofilia é hereditária e afeta principalmente os homens. As mulheres podem carregar o gene que causa a hemofilia. Quando uma mulher que é portadora têm filhos, há uma probabilidade de 50% que os meninos desenvolvam a doença e 50% de probabilidade que as meninas tornem-se portadoras. Enquanto filhos de homens hemofílicos não herdam a doença, todas as filhas deles serão portadoras. Além disso, em cerca de um terço dos casos, não há história familiar da doença e hemofilia ocorrendo como resultado de uma nova mutação genética.
Quais são os sinais e sintomas da hemofilia?
A mais séria hemorragia associada à hemofilia tende a ser interna porque, diferentemente da hemorragia causada por ferimentos, pode ser invisível e difícil de antecipar. A hemorragia na hemofilia pode ocorrer quase em qualquer lugar do corpo e pode danificar articulações, ossos, nervos e outros tecidos. Os sintomas incluem contusões freqüentes ou sangramentos repetidos nas articulações como joelhos, cotovelos e quadril. Algumas vezes, quando a hemorragia ocorre em músculos profundos ou outros tecidos moles, pode ser percebida como um músculo distendido. Quando o sangramento ocorre no antebraço, panturrilha ou virilha, o intumescimento pode causar pressão sobre os nervos, resultando em dormência, dor e incapacidade de movimento do membro. O atendimento médico imediato deve ser procurado nesses casos. A hemorragia pode também ocorrer na boca, face, pescoço ou garganta. Isso pode ser sério porque há possibilidade de obstrução da respiração. Hemorragia dentro da cabeça, se causada por um ferimento ou sem uma razão aparente (hemorragia espontânea) pode não exibir sintomas por vários dias. Sintomas a serem procurados incluem irritabilidade, sonolência, sensação de torpor ou formigamento, dor de cabeça, confusão, náusea, vômito, dificuldade de falar ou engolir e mudança na visão. Todos os ferimentos na cabeça são sérios e requerem atenção médica imediata.
Como a hemofilia afeta o estilo de vida?
Hemofilia é uma condição vitalícia. Embora atualmente não haja cura, existem terapias de controle da hemorragia que possibilitam aos hemofílicos a condução de uma vida relativamente normal. Pais de crianças nessa condição devem ter as mesmas precauções que quaisquer pais e igualmente escolher brinquedos macios e roupas acolchoadas. A socialização e as brincadeiras com outras crianças são importantes ao desenvolvimento da criança e devem ser encorajados. Quando a criança cresce, assuntos relacionados a esportes e namoro devem ser discutidos. Os jovens podem querer trocar idéias sobre como a hereditariedade dessa doença pode afetar sexualidade, casamento e planejamento familiar.
No decorrer da vida, os exercícios físicos são importantes. Músculos mais fortes sustentam as articulações e podem reduzir o números de sangramentos. Deve-se consultar um médico para desenvolver um programa de exercícios regulares que podem incluir, dependendo de preferências pessoais, natação, golfe, caminhadas, e outras atividades que causem relativamente pouco estresse nas articulações.
Como a hemofilia é resultado de deficiência ou ausência de certos fatores de coagulação, o tratamento envolve tipicamente a suplementação do fator ausente por administração intravenosa. A terapia de reposição do fator funciona para a maioria dos pacientes a menos que eles desenvolvam inibidores aos fatores de coagulação.
Devido ao fato de os fatores usados na terapia de reposição serem externos ao corpo, há sempre o risco do sistema imunológico do organismo reconhecê-los como estranhos e atacá-los. Esse ataque é realizado pelos anticorpos. Normalmente, anticorpos ajudam a proteger o organismo da destruição de substâncias nocivas, como as bactérias. Mas quando esses anticorpos, também referidos como inibidores, atacam e neutralizam os fator VIII ou IX que foi adicionado ao sangue, a hemorragia não pára, e tratamentos alternativos precisam ser considerados.
Cientistas estimam que 15 a 20% das pessoas com hemofilia A severa podem desenvolver inibidores em algum período de suas vidas. Os inibidores são muito menos comuns na hemofilia B, afetando apenas de 2 a 5% dos pacientes.
Quem está propenso a desenvolver inibidores?
Pessoas com risco mais elevado de adquirir inibidores são:
- crianças. Inibidores desenvolvem-se mais comumente antes dos 20 anos;
- pessoas com hemofilia severa;
- pessoas com história familiar de inibidores.
Cientistas estão estudando atualmente o gene da hemofilia e o sistema imunológico para aprender mais sobre a razão pela qual algumas pessoas desenvolvem inibidores mais freqüentemente que outras.
Como as pessoas descobrem que têm inibidores?
Inibidores são detectados de duas maneiras:
- durante um episódio hemorrágico, quando o sangramento não pára tão rapidamente quanto deveria depois de uma dose regular de fator VIII ou fator IX;
- durante uma visita ao consultório, por meio de um exame de sangue.
Qual teste é usado para achar inibidores?
Um tipo de teste conhecido como pesquisa e dosagem de inibidores é usado para verificar se a pessoa tem inibidores. Esse teste mede a concentração de anticorpos em unidades Bethesda. Quanto mais alto o número de unidades Bethesda, mais inibidores a pessoa tem.
Há mais de um tipo de inibidor?
Inibidores são classificados pela forma com a qual respondem ao tratamento dos fatores VIII ou IX. Eles são considerados como de “alta resposta” ou de “baixa resposta”.
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Tipo de inibidor
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Tipo de Resposta Imune
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Reação ao uso repetido de fatores VIII e IX
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| Alta resposta | Forte | Níveis do inibidor aumentam rapidamente |
| Baixa resposta | Mais lenta e mais fraca | Níveis do inibidor pouco aumentam ou permanecem estáveis |
O nível do inibidor pode modificar-se ao decorrer do tempo, mudando de baixo para alto ou de alto para baixo, conforme a resposta.
Pacientes cuja resposta é baixa podem ser tratados usualmente com uma dose mais alta de fatores VIII e IX; pacientes de alta resposta necessitam de outras alternativas.
Como os episódios de hemorragia são tratados em pessoas com inibidores?
Tratar pacientes com inibidores é desafiador porque cada paciente reage diferentemente aos tratamentos e produtos disponíveis. Recentemente, vários modos foram desenvolvidos para o tratamento de indivíduos com inibidores aos fatores VIII e IX. A tabela abaixo lista as várias terapias que têm sido usadas nos últimos 20 anos.
Terapias de Tratamento de Episódios de Hemorragia em Pacientes com Inibidores
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Terapia
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Quando da introdução
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Como funciona
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| Concentrados de complexo Protrombínicos (CCPs) |
1970 (década)
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Contém vários outros fatores de coagulação derivados do plasma humano do processo de coagulação do que o fator VIII, evitando a necessidade do fator VIII para alcançar a coagulação |
| Concentrados de complexo protrombínicos parcialmente ativados (CCPa) |
1970 (década)
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Contém protrombina derivada do plasma humano ativada e outros fatores de coagulação, evitando portando a necessidade do fator VIII para alcançar a coagulação |
| Plasmaferese |
1970 (década)
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O sangue é processado e o inibidor é removido do plasma; então o plasma é devolvido ao paciente e o tratamento pode continuar com fator VIII ou IX ou outras alternativas |
| Terapia de imuno-tolerância |
Final de 1970
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Fator VIII é administrado em doses altas e freqüentes por um período que varia de semanas a anos; o resultado desejado é que os inibidores parem de ser produzidos pelo organismo de forma que o paciente possa responder aos fatores VIII e IX |
| Fator VIII porcino |
1980
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Fator VIII, derivado do plasma suíno, é levemente diferente do fator VIII humano, podendo passar sem reconhecimento pelos inibidores do fator VIII. (Essa terapia está aprovada somente para pacientes com hemofilia A) |
| Fator VIIa Recombinante |
1996
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Evita os fatores VIII e IX no processo de coagulação; por ser recombinante, elimina o risco de contaminação viral humana que é sempre uma preocupação nos produtos derivados do plasma humano |
O que é Fator VIIa Recombinante (NovoSeven®)?
O NovoSeven®, disponível no Brasil desde 1997, é o primeiro e único produto contendo fator VIIa Recombinante. Como os fatores VIII e IX, o fator VIIa é uma das substâncias participantes que levam à coagulação sangüínea.
De que forma o NovoSeven® é diferente de outros fatores de coagulação?
Uma vez que o fator VIIa atua juntamente com o fator tecidual no local da hemorragia, ele é capaz de realizar a hemostasia (coagulação) numa etapa mais adiante daquelas que atuam os fatores VIII e IX. Desse modo o NovoSeven® ajuda a estancar a hemorragia mesmo quando os inibidores dos fatores VIII e IX estão presentes – “enganando” os inibidores, desviando-os completamente do processo de coagulação.
Quem deve utilizar o NovoSeven®?
O NovoSeven® é indicado para o tratamento dos episódios de hemorragia nos pacientes com hemofilias A e B com inibidores aos fatores de coagulação VIII e IX. Também é utilizado nos pacientes com hemofilia adquirida (pessoas normais que desenvolvem auto-anticorpos contra os fatores VIII e IX naturais.
Há quanto tempo a terapia com o fator VIIa tem sido usada?
O NovoSeven® tem sido usado nos estudos clínicos no mundo inteiro há mais de 10 anos para controlar a hemorragia em pacientes hemofílicos com inibidores.
Em estudos clínicos de pessoas com hemofilias A e B e inibidores, 91% dos episódios de hemorragia foram tratados com sucesso com o NovoSeven®.
O NovoSeven® é bem tolerado pela maioria dos pacientes. Em estudos clínicos, os efeitos colaterais mais comuns relacionados ao tratamento foram febre, dor no local da infusão, dor de cabeça, vômitos, alterações na pressão arterial e reações de hipersensibilidade da pele.
Quais as probabilidades de se contrair um vírus com o NovoSeven®?
O NovoSeven® não contém albumina humana ou proteínas derivadas do plasma humano, o que elimina o risco de contaminação viral humana. Múltiplas etapas para purificação foram testadas para eliminar os vírus no processo de produção.
Quais os riscos de eventos trombóticos (excesso de coagulação)?
Embora o risco exato não seja conhecido, é considerado baixo. Pessoas predispostas à coagulação disseminada estão sob o risco de terem complicações. Consulte seu médico para mais informações.
Quais os medicamentos que devem ser evitados?
O Fator VIIa Recombinante (NovoSeven®) é usado em combinação com medicamentos para dor, antibióticos e sedativos sem complicações. Entretanto, quando do uso do NovoSeven®, os concentrados complexos protrombínicos ativados ou não, devem ser evitados.
Fonte: www.novonordisk.com.br
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